Nuus

Nuwe terapeutiese benadering vir ongeneeslike senuweesiekte ALS


Wetenskaplikes ondersoek terapeutiese benaderings om ALS te behandel

Die amyotrofiese laterale sklerose (ALS) senuweesiekte is al meer as 100 jaar bekend, maar daar is nog geen behandeling daarvoor nie. Wetenskaplikes ondersoek nou terapeutiese benaderings teen die siekte, wat baie mense al geken het, veral sedert die sogenaamde "Ice Bucket Challenge".

Ongeneeslike senuweesiekte

Die neuro-degeneratiewe siekte amyotrofiese laterale sklerose (ALS), wat onder meer geweldige spierrigtings, spierswakheid en krampe kan veroorsaak, lei tot ondergang van die motoriese senuweeselle en dus tot progressiewe verlamming. Die betreklik skaars siekte - ongeveer drie uit elke 100,000 mense word elke jaar aangetas - is nog nie genees nie. Alhoewel prominente pasiënte soos die ontslape fisikaprofessor Stephen Hawking en die 'Ice Bucket Challenge' ALS in die somer 2014 beter bekend gemaak het, is die siekte, wat al ongeveer 100 jaar bekend is, steeds nie geneesbaar nie.

Die siekte is gewoonlik noodlottig binne 'n kort tydjie

In die meeste gevalle lei die siekte in die sentrale senuweestelsel binne drie tot vyf jaar na die aanvang daarvan.

Min mense kan dekades saam met die seldsame siekte soos die astrofisikus Steven Hawking leef.

Wetenskaplikes van die Tegniese Universiteit (TU) Dresden en kollegas het nou maniere gevind om die dood van senuweeselle te verminder en ondersoek terapeutiese benaderings vir die behandeling van ALS.

ALS lei tot spierswakheid en verlamming

Wat gebeur eintlik in die liggaam van ALS-pasiënte?

Soos uiteengesit in 'n kommunikasie van die TU Dresden, word die spiere en dus die beweging van die liggaam beheer deur spesiale senuweeselle, die motoriese neurone.

Dit sterf geleidelik in die loop van die siekte. Met die bevordering van ALS, ly pasiënte toenemend aan spierswakheid en verlamming, wat lei tot spraak-, bewegings- en slukversteurings en die alledaagse lewe ernstig benadeel.

Maar watter prosesse lei tot die dood van die senuweeselle? Die oorsake wat lei tot die dood van die senuweeselle is nog nie heeltemal bekend nie.

Daar is egter ondersoek dat die veranderde gedrag van sekere proteïene direk verband hou met ALS.

Een daarvan is die RNA-bindende proteïen FUS (FUsed in Sarcoma), wat 'n belangrike rol in die selle speel: dit reguleer genetiese boodskappers en beïnvloed die interaksie van verskillende proteïene.

Mutasies in die FUS-proteïen lei tot afsettings en klomp van die FUS-proteïen in die sitoplasma, wat een van die aggressiefste ALS-variante skep.

Die dood van senuweeselle word verminder

Lara Marrone en Jared Sterneckert van die Center for Regenerative Therapies Dresden (CRTD) aan die TU Dresden, saam met ander wetenskaplikes uit Duitsland, Italië, Nederland en die VSA, het gevind dat die interaksies tussen die RNA-bindende proteïene meer bydra tot die ontwikkeling van ALS-siekte bydra as wat voorheen bekend was.

In hul werk wat onlangs in die wetenskaptydskrif "Acta Neuropathologica" gepubliseer is, het die navorsingspan getoon dat die interaksie van beskadigde FUS-proteïene met ander proteïene die balans (homeostase) van die RNA-bindende proteïene versteur, wat 'n beslissende bydrae tot die degenerasie van die senuweeselle lewer.

Daarbenewens het die wetenskaplikes getoon dat 'n geneesmiddel-geïnduseerde afbraak van die sel se eie proteïene (outofagie) die patologiese prosesse wat veroorsaak kan word deur die foutiewe opgehoopte FUS-proteïen vertraag.

Volgens die inligting red die geïnduseerde outofagie nie net die RNA-bindende proteïene nie, maar verminder dit ook die dood van die senuweeselle.

Hierdie verbetering is ontwikkel deur die navorsers in selkultuureksperimente met herprogrammeerde stamselle (iPS-selle) van pasiënte en is bevestig in die modelorganisme van die vrugtevlieg.

Proteïenafbreekmasjien word beïnvloed

"Fusief opgehoopte FUS-proteïne beïnvloed die proteïenafbreekmasjien, dus versamel FUS in die sitoplasma van die selle," sê Lara Marrone, nagraadse student aan CRTD, en hoofskrywer van die studie.

"Dit veroorsaak 'n bose kringloop wat die sellulêre beheerstelsels van proteïene verder belemmer, wat verantwoordelik is vir die handhawing van proteïenbalans," het die wetenskaplike gesê.

"Ons het dus vermoed dat die verhoging van autofagie ook die situasie van ander RNA-bindende proteïene kan verbeter."

In watter mate verbeterde outofagie 'n moontlike terapeutiese benadering vir ALS-pasiënte is, sal die navorsers van die Sterneckert-groep by CRTD nou ondersoek instel.

'N Ander doel van haar navorsing is om RNA-bindende proteïene in pasiëntmonsters te gebruik as biomerkers vir ALS-siekte.

Genesende neurodegeneratiewe siektes

Jared Sterneckert en sy span gebruik geïnduseerde pluripotente stamselle (iPS-selle) om neurodegeneratiewe siektes soos ALS en Parkinson te ondersoek.

Hulle werk by die CRTD, waar navorsers uit meer as 30 lande die beginsels van sel- en weefselvernuwing dekodeer en die gebruik daarvan vir die diagnose en behandeling van siektes ondersoek.

Die CRTD verbind laboratorium en kliniek, verbind wetenskaplikes met dokters, gebruik kundigheid in stamselnavorsing, genoomredigering en weefselvernuwing vir een doel:

Die genesing van neurodegeneratiewe siektes soos ALS, Alzheimers en Parkinson, hematologiese siektes soos leukemie, metaboliese siektes soos diabetes en oog- en beensiektes met behulp van nuwe diagnostiese en terapeutiese opsies. (Ad)

Inligting oor skrywers en bronne


Video: HAMSTEREN BETEKENIS IN GEBARENTAAL (Oktober 2021).